GEWINN-Serie: Neue Medikamente

Auch wenn Corona die Welt in Atem hält – es gibt viele neu zugelassene Medikamente, die Patienten aus zahlreichen anderen Gebieten Linderung, ja sogar Heilung bieten. GEWINN präsentiert in dieser Serie, welche neuen Medikamente vor kurzem von der EMA und FDA zugelassen wurden bzw. sich im Phase-III-Test befinden.

(Foto: licsiren – GettyImages.com)

In der Mai-GEWINN-Ausgabe 2021 lesen Sie alles über Game Changer und Lebensretter in der Onkologie. Zusätzlich erhalten Sie hier auf GEWINN Online folgende weitere Informationen:

  • Welche neuen Medikamente seit 2020 bis April 2021 von der europäischen EMA und amerikanischen FDA zugelassen wurden
  • Wie Sie die Tabellen richtig lesen (was ist „First in Class“, was sind „Orphan Drugs“ etc.)
  • Welche Phasen von Medikamentenentwicklung es bis zur Zulassung gibt

Wie Sie die Tabellen richtig lesen


Besondere Medikamente weisen eine Kombination aus „Breakthrough-Status“ und „First in Class“ auf. Im Falle seltener Krankheiten kann noch der Orphan Drug-Status hinzukommen:
Breakthrough Therapy Designation hat das Ziel einer Beschleunigung von Entwicklung und Zulassungsprozess für Medikamente gegen schwerwiegende Krankheiten. Voraussetzung dafür sind vorläufige klinische Nachweise, die zeigen, dass das Medikament bei mindestens einem klinisch wichtigen Endpunkt gegenüber der verfügbaren Therapie eine wesentliche Verbesserung aufweist, beispielsweise Linderung bestimmter Symptome oder Verlängerung der Lebenserwartung.
First in Class: Der erste Wirkstoff einer Arzneimittelgruppe
Orphan Drugs: Seit 1983 gibt es sogenannte „Waisen-Medikamente“, englisch Orphan Drugs, zur Behandlung seltener Krankheiten. Diese Medikamente sind wegen der kleinen Marktnische aufgrund der hohen Entwicklungskosten für Pharmafirmen grundsätzlich uninteressant. Doch 1983 gab es in den USA ein Gesetz zur Förderung der Entwicklung dieser Medikamente. In der EU gibt es eine ähnliche Regelung seit 2000. Seltene Krankheiten in den USA sind jene mit weniger als 200.000 Patienten pro Jahr oder 7,5 pro 10.000 Einwohner und in der EU weniger als fünf Patienten pro 10.000 Einwohner.

Phasen der klinischen Medikamentenerprobung


Phase I
Zweck: Sicherheit und Dosierung
Dauer: mehre Monate
Anzahl der Versuchspersonen: 20 bis 100 Freiwillige, die entweder gesund sind oder an der Krankheit leiden.
Erfolgsquote durch Aufstieg in nächste Phase: rund 70%

Phase II
Zweck: Wirksamkeit und Nebenwirkungen
Dauer: mehrere Monate bis zwei Jahre
Anzahl der Versuchspersonen: mehrere hundert, die unter der betroffenen Krankheit leiden
Erfolgsquote durch Aufstieg in nächste Phase: rund 33%

Phase III
Zweck: Wirksamkeit und Beobachtung unerwünschter Nebenwirkungen
Dauer: ein bis vier Jahre
Anzahl der Versuchspersonen: 300 bis 3000 erkrankte Probanden
Erfolgsquote durch Aufstieg in nächste Phase: rund 25 bis 30%

Nach Phase III: Zulassungsantrag, Bearbeitung durch Arzneimittelbehörde, Genehmigung oder Ablehnung

Phase IV nach Zulassung (post-marketing surveillance)
Mehrere tausend Probanden mit der betreffenden Erkrankung
Ziel: Sicherheit und Wirksamkeit
(Quelle: FDA)

Hintergrund Medikamentenzulassungsprozess in der EU:


Im Jahr 2020 sprach die Europäische Arzneimittelagentur EMA 97 Zulassungsempfehlungen für neue Präparate inklusive dem COVID-19-Impfstoff von Pfizer/BioNTech aus. Darunter waren 39 Pharmaka mit neuen Wirkstoffen ohne bisherige EU-Zulassung, 12 Biosimilars (Nachahmungsprodukte von Biopharmazeutika) und 22 besondere Medikamente gegen seltene Erkrankungen. Acht der 39 empfohlenen Zulassungen neuer Wirkstoffe wurden 2021 amtlich, die anderen 31 bereits 2020. Hintergrund: Die EMA übermittelt ihre Empfehlungen an die Europäische Kommission, die dann eine EU-weite Marktzulassung erteilt (gemäß Artikel 12 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 des Europäischen Parlaments und des Rates).

>> Zum Download: EMA-Zulassungsempfehlungen 2020 bis April 2021


>> Zum Download: Welche neuen Medikamente von der amerikanischen FDA 2020 bis 2. April 2021 zugelassen wurden


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